Approvato l'uso di Fingolimod (Gilenya) nei bambini e adolescenti

venerdì 11 gennaio 2019 22:06


La Commissione Europea (CE) ha approvato fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti, dai 10 ai 17 anni, con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla (SMRR). L’autorizzazione all’immissione in commercio europea, al momento, rende fingolimod il primo e unico trattamento orale modificante la malattia per bambini e adolescenti, basato su dati clinici di Fase III. In Europa, fingolimod era già approvato per gli adulti con SMRR a partire dai 18 anni di età.

I bambini e gli adolescenti che soffrono di sclerosi multipla (SM) hanno estrema necessità di un’opzione terapeutica efficace, poiché sperimentano recidive con una frequenza due o tre volte maggiore rispetto agli adulti, con una prognosi spesso più grave e un’insorgenza di disabilità irreversibile più precoce rispetto alla SM nell’adulto.

L’approvazione della CE si basa su PARADIGMS, uno studio clinico di riferimento di Fase III sulla SM, specificamente disegnato per bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni. I risultati di questo studio multicentrico, randomizzato e in doppio cieco, dimostrano che fingolimod, in confronto a interferone beta-1a, è stato in grado di ridurre in modo significativo (82%) il tasso annualizzato di recidive. Una percentuale stimata dell’85,7% dei pazienti trattati con fingolimod è risultata libera da recidive fino a 24 mesi, rispetto al 38,8% dei pazienti trattati con interferone beta-1a.

I pazienti trattati con fingolimod hanno anche dimostrato una riduzione pari al 77% del rischio di progressione della disabilità rispetto ai pazienti trattati con interferone beta-1a. Inoltre, i dati a 24 mesi provenienti dallo studio evidenziano che fingolimod ha ridotto, rispetto a interferone beta-1a, in modo significativo (53%) sia il numero di lesioni T2 nuove, o di nuovo allargamento, sia il tasso annualizzato di perdita di volume cerebrale (40% rispetto a interferone beta-1a).

“Siamo entusiasti di apprendere che ora in Europa esiste un nuovo trattamento approvato e indicato per i giovani con SMRR. Ci auguriamo che questo sia il primo passo verso la disponibilità di diverse opzioni terapeutiche per i bambini e gli adolescenti con SM”, ha dichiarato Pedro Carrascal, Presidente della European Multiple Sclerosis Platform. “I giovani pazienti affetti da SM sperimentano spesso un impatto più grave nel corso dell’intera vita. L’approvazione odierna offre a loro e alle loro famiglie l’opportunità di guardare a un futuro più luminoso”.

“La SM a esordio precoce può avere un impatto devastante sulle attività quotidiane dei bambini e degli adolescenti, come andare a scuola e trascorrere del tempo con amici e familiari”, ha affermato Paul Hudson, Chief Executive Officer, Novartis Pharmaceuticals. “La nostra missione è quella di cambiare il corso della SM, come abbiamo fatto fin dall’approvazione iniziale del trattamento, nel 2011, e non ci fermeremo fino a quando non riusciremo a fermare la SM. Siamo lieti che la decisione odierna ci abbia avvicinato di un passo al tentativo di re-immaginare la cura della SM in tutte le fasce d’età”.