Trattamento con cellule staminali nella SM

sabato 5 gennaio 2019 22:08



Al Congresso dell’ECTRIMS (European Committee for the Treatment and Research in Multiple Sclerosis, in italiano: Comitato Europeo per il Trattamento e la Ricerca nella Sclerosi Multipla) Joyutpal Das ha presentato i dati relativi a una casistica di malati di sclerosi multipla curati con il trapianto autologo di cellule staminali. Nel riportare i dati egli ha sottolineato che una caratteristica specifica di questi soggetti è stata quella di non essere mai stati trattati in precedenza con farmaci modificanti la malattia (DMDs). Infatti, di solito, chi viene sottoposto al trapianto di cellule staminali è stato trattato con i farmaci più potenti, senza riuscire a ridurre un’attività di malattia particolarmente intensa. In questi casi, quindi, il trapianto di cellule staminali è stato impiegato come terapia di prima linea. I dati presentati si sono riferiti a un periodo mediano di osservazione di due anni e mezzo dopo l’esecuzione del trapianto di cellule staminali. In tale periodo di tempo, non si sono osservate recidive con sintomi, né attività confermata con la risonanza magnetica. Inoltre, si sono registrati miglioramenti del punteggio della disabilità nel 95% dei soggetti e nessun malato ha mostrato una progressione della stessa dopo il trapianto. Secondo Joyutpal Das, quella raccolta dal suo gruppo è la casistica più ampia di malati di sclerosi multipla sottoposti a trapianto di cellule staminali senza essere stati curati in precedenza con DMDs. Nell’articolo del sito MedScape che ha ripreso i risultati della ricerca si citano i commenti di vari esperti. Mark Freedman, specialista canadese della sclerosi multipla impegnato a sua volta in studi sull’efficacia del trapianto di cellule staminali, ha definito estremamente incoraggianti i risultati raccolti da Joyutpal Das e colleghi. Il moderatore della sessione nella quale sono stati presentati i risultati della ricerca ha segnalato che due anni o poco più di osservazione sono troppo pochi per comprendere quali conseguenze possa avere il trapianto di cellule staminali. Sarebbe necessario raccogliere dati e informazioni per almeno 10 o 15 anni. A questo proposito, Mark Freedman ha risposto di aver raccolto evidenze su malati sottoposti a trapianto di cellule staminali per periodi di tempo fino a 20 anni, rilevando una protratta mancanza di attività della malattia. L’età media alla diagnosi, dei soggetti valutati nello studio britannico, è stata di 28 anni e tutti sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali nello stesso anno in cui avevano ricevuto la diagnosi, in media 5 mesi dopo. Prima del trapianto, avevano presentato recidive frequenti, recuperi incompleti dopo le recidive e numerose lesioni amplificate con il gadolinio rilevabili con la risonanza magnetica. Un solo soggetto ha mostrato un’attività della malattia dopo 6 mesi dal trapianto e, come sopra riportato, nel 95% degli individui sottoposti al trapianto di cellule staminali il punteggio dell’EDSS è migliorato, passando dal valore medio di 6.5 (1.5-9.5) a quello di 2.0 (0-6.5). Mark Freedman ha aggiunto che, presso il suo Centro, 60 malati di sclerosi multipla hanno ricevuto il trapianto di cellule staminali a partire dal 2000. Joyutpal Das ha spiegato che il rischio di decesso da trapianto di cellule staminali si è ridotto marcatamente negli ultimi anni, ma sia lui che Mark Freedman hanno convenuto che questo trattamento non è adatto a tutti i casi di sclerosi multipla e che non è facile definire con precisione le caratteristiche dei soggetti nei quali applicare la procedura.

Nelle conclusioni della sua presentazione, Joyutpal Das ha spiegato che nel suo Centro il trapianto di cellule staminali viene proposto a malati giovani che presentano i massimi livelli di attività della malattia e che tali soggetti corrispondono a un 10% del totale. Infine ha aggiunto che, per fortuna, la maggior parte delle persone con sclerosi multipla risponde ai farmaci oggi disponibili e quindi si può limitare l’impiego del trapianto di cellule staminali a pochi casi selezionati.